Onvoldoende onderzochte ziektegroepen in kaart gebracht; identificatie biedt handvatten voor extra EU-onderzoek

Sommige medische aandoeningen worden vanwege een gebrek aan kennis en wetenschappelijk onderzoek onvoldoende herkend, gediagnosticeerd en behandeld. Dit terwijl ze een grote last voor de patiënt en de samenleving vormen. Het EUHealthSupport Consortium deed voor de Europese Commissie verkennend onderzoek naar ‘onvoldoende onderzochte medische aandoeningen met een hoge ziektelast in de EU’. Het resulteerde in een definitie van dit type aandoeningen en in de identificatie van twaalf groepen aandoeningen die onder deze noemer vallen.

De Europese Commissie kent financiering toe aan onderzoek om kennis en kunde van onder meer specifieke medische aandoeningen te vergroten en de behandeling ervan te stimuleren. Dit onderzoek geeft een eerste indruk van ziektegebieden die nog relatief weinig onderzocht zijn en waarop meer ondersteuning nodig lijkt te zijn. De bevindingen van deze studie bieden handvatten bij het ontwerpen van programma’s voor ziekten en aandoeningen waar onderzoek het meest nodig is.

Wat zijn ‘onvoldoende onderzochte medische aandoeningen met een hoge ziektelast’? Een definitie

We hebben ‘onvoldoende onderzochte medische aandoeningen met een hoge ziektelast’ gedefinieerd als:

 ‘ziekten of aandoeningen die onvoldoende onderzoeksfinanciering ontvangen in verhouding tot het te verwachten financieringsniveau op basis van hun ziektelast’.

Deze werkdefinitie, ontleend aan literatuur en stakeholderconsultatie, is gebaseerd op twee aannames. De eerste aanname is dat de ziektelast (mede) voortkomt uit gebrek aan kennis over de (behandeling van de) aandoening. De tweede aanname is dat er voor aandoeningen met een hoge ziektelast een groter deel van de totale financiering voor medisch onderzoek zou moeten worden toegekend dan voor aandoeningen met een lage ziektelast.

Welke ‘onvoldoende onderzochte medische aandoeningen met een hoge ziektelast’ zijn er? Het identificeren van 12 groepen

Voor het identificeren van ‘aandoeningen met een hoge ziektelast die mogelijk onvoldoende onderzocht zijn’ hebben we vier complementaire perspectieven gehanteerd (zie bij ‘Over het onderzoek’ meer hierover). Dit resulteerde in een onderverdeling van twaalf groepen aandoeningen:

De bevindingen van deze studie – de geformuleerde definitie en de 12 onderscheiden ziektegroepen – bieden EU-beleidsmakers handvatten bij het ontwerpen van programma’s voor ziekten en aandoeningen waar onderzoek het meest nodig is, om zodoende de gezondheid en de gezondheidszorg in de EU te verbeteren.

Over het onderzoek

In verkennend onderzoek voor de Europese Commissie heeft het EUHealthSupport Consortium een definitie opgesteld en een lijst samengesteld van mogelijk ‘onvoldoende onderzochte medische aandoeningen met een hoge ziektelast in de EU’. Hierbij werden zeldzame aandoeningen niet meegenomen. Voor het opstellen van de lijst hebben we vier complementaire perspectieven gehanteerd om mogelijke ‘onvoldoende onderzochte medische aandoeningen met een hoge ziektelast’ te identificeren:

1. Bij het eerste perspectief hebben we ziektegroepen gematched met EU-financiering die werd toegekend aan onderzoek van een groep van medische aandoeningen.
2. In het tweede perspectief hebben we het financieringsbedrag gerelateerd aan de ziektelast van medische aandoeningen.
3. In het derde perspectief namen we een korte literatuurstudie in PubMed als uitgangspunt om na te gaan met welke klachten patiënten hun huisarts bezoeken, om zodoende ‘high burden’ aandoeningen te identificeren.
4. In het vierde perspectief vroegen we belanghebbenden om aan te geven naar welke medische aandoeningen met een hoge ziektelast weinig onderzoek is verricht.